VOL 3219自闭症基因疗法即将启动人体试验!2024年1月31日,美国生物技术公司Jaguar Gene Therapy宣布,美国⻝品和药物管理局 (FDA)已批准该公司的基因疗法产品JAG201的研究性新药 (IND) 申请,Jaguar公司计划于今年下半年在美国启动针对存在 SHANK3 突变或缺失的 ASD 和 PMS 成人患者的I期临床试验。JAG201基因疗法主要针对SHANK3基因突变或缺失引起的严重神经发育障碍,包括自闭症谱系障碍(ASD)和费伦‑麦克德米德综合症(Phe...
2024-05-06 13:43:24