罗氏（Roche）今日宣布，美国FDA授予其在研口服新药balovaptan（以前为RG7314）突破性疗法认定，该药物作为一款加压素1a（V1a）受体拮抗剂用于自闭症谱系障碍（ASD）患者的治疗。
ASD是一种终生性疾病，影响着患者的行为、交流和与人互动。据世界卫生组织（WHO）估计，全球每160个人中就有1名ASD患者。ASD之所以被叫做“谱系障碍”，是因为患者具有广泛而严重的症状，极大地影响了他们的日常生活。但目前还没有药物来改善患者在社交能力、重复行为、限制兴趣和沟通方面遇到的困难。ASD患者的这些核心症状会持续存在，并难以克服。他们急需新疗法来改善病情，提高生活质量。
Balovaptan是一款在研小分子药物，有望为ASD患者带来治疗希望。来自人类和动物研究的证据表明，V1a受体介导和调节的关键社会行为对ASD患者具有挑战性。如果在进一步的研究中证实了balovaptan的疗效，它有可能成为第一个帮助改善ASD的核心社交和沟通症状的药物。
▲Balovaptan的分子结构式（图片来源：NIH）
此次balovaptan获颁突破性疗法认定是基于VANILLA研究的结果。该研究是一项在ASD成人患者中进行的2期临床试验。其结果在2017年5月举行的国际自闭症研究大会 （IMFAR）上公布。研究显示balovaptan具有良好的安全性和耐受性。此外，评估balovaptan在ASD儿童和青少年患者中的疗效的研究也正在进行中。
“我们非常高兴FDA为balovaptan颁发了突破性疗法认定，以表彰它治疗ASD患者的早期希望，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示：“我们期待与FDA密切合作，希望能尽快把这款药物带给患者。”
我们期待这款极具潜力的药物能尽快为自闭症患者带来疾病缓解。
参考资料：
[1] Roche Investor Update: FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche’s balovaptan in autism spectrum disorder
[2] FDA Calls Roche's Autism Drug a Breakthrough
[3] Roche官方网站
